甲状旁腺是多位于人体颈前部甲状腺侧叶后方的内分泌腺体，约80%的人有4个甲状旁腺，甲状旁腺分泌的激素主要为甲状旁腺素，它主要调节人体内钙磷代谢和骨骼代谢。甲状旁腺功能减退症简称甲旁减，因多种原因导致甲状旁腺素（parathyroidhormone，PTH）产生减少或作用缺陷而造成以低钙血症、高磷血症为主要化验异常，患者表现为反复手足搐搦和癫痫发作，长期口服钙剂和维生素D制剂以使病情得到控制。
01新药介绍：本月6日，专门开发治疗罕见内分泌和代谢疾病药物(主要研究蛋白质和多肽结构)的公司AmolytPharma宣布，FDA已授予其治疗甲状旁腺功能减退症的临床候选药物——AZP孤儿药称号(ODD)。
AZP-是一种甲状旁腺激素(PTH)的多肽类似物，靶向作用于特定构型的PTH1受体，通过安全有效地维持血液中的钙水平来控制甲状旁腺功能减退的症状。基于AZP-选择性的靶向作用机制，该分子还可限制尿中钙的排泄量来预防慢性肾脏疾病；再加上半衰期短，该候选物还可保持骨骼完整性。由于大部分甲状旁腺功能减退患者是中年女性，发生骨质疏松的风险通常会增加，前述特点也是AZP-的一大优势。
02临床试验：目前，AZP-尚未获得临床数据。但是根据多项临床前研究结果，AZP-已表现出良好的药理学特征。年9月，AmolytPharma启动了AZP-的Ⅰ期临床试验。
在健康受试者以及甲状旁腺功能减退患者中，单次和多次递增剂量后，AZP-的安全性，耐受性，药代动力学，药效学和初步疗效将在1期临床计划中进行评估。健康受试者队列将在单个临床1期单元中接受治疗，而患者队列将在多个专门研究甲状旁腺功能低下的欧洲地点接受治疗。AmolytPharma计划招募多达名健康志愿者和患者。
03权威评价：“这一成就标志着AmolytPharma在AZP-研发中的重要里程碑，”首席执行官ThierryAbribat博士说。“目前治疗甲状旁腺功能低下的方法不仅不能有效地控制症状并调节24小时血清钙，而且不能使24小时尿钙正常化，这是长期肾脏疾病的关键原因。
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